2016年至2018年，中央财政已经连续3年拨款总计20亿元支持“干细胞及转化研究”重点专项，（2016年4.8759亿、2017年9.4021亿、2018年5.8544亿），共支持了98个项目。

最近，科技部正式发布了“干细胞及转化研究”重点专项2019年度项目申报指南，2019年国家再拨4亿元，支持12个干细胞研究方向。





国家支持干细胞移植治疗重大疾病的发展

近年来，我国高度重视干细胞治疗技术的发展，并将干细胞纳入我国《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》以及《“健康中国2030”规划纲要》中。2016年至2018年，中央财政经费拨款支持的干细胞临床研究涉及黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤等多种疾病。2019年，还将会有干细胞临床研究获得国家经费的支持。在“干细胞及转化研究”重点专项2019年度项目申报指南中，干细胞移植治疗重大疾病、干细胞工程获得治疗性产品及临床应用是重点支持的方向之一。国家支持针对神经、呼吸、消化系统或皮肤等方面某一种重大疾病或损伤，利用临床级干细胞产品进行细胞治疗的临床研究。此外，国家还支持在多能干细胞或成体干细胞中进行基因改造，获得治疗性细胞。
通过对干细胞进行基因改造然后用来治疗疾病，例如对病人的造血干细胞进行基因编辑后用来治疗β地中海贫血症和镰状细胞病，这种方法在国际上已经被开发成产品，并且一些在研产品获得美国FDA的快速通道审评资格认定。国际上还有科研团队利用多能干细胞分化的免疫细胞来治疗疾病，例如日本计划用诱导性多能干细胞（iPS细胞）分化成的免疫细胞来治疗头颈癌，这在日本属于首次尝试，他们计划在年内开始临床试验，将有3名很难进行手术的再发患者接受试验性治疗。


鼓励针对疾病研制干细胞产品

“针对目标疾病，按照国家药品监督管理局相关规定和要求，研制不少于 1 项干细胞产品；进行系统的干细胞治疗安全性和有效性评价，并获得可支持进入临床研究阶段的临床前研究数据；在完成临床研究备案的基础上，开展规范的干细胞临床研究，并获批1~2 项干细胞治疗产品的临床试验批件，开展 1 期~2 期临床试验研究。”这是国家对干细胞移植治疗重大疾病方向的申报项目的考核指标。研制干细胞产品、制定标准化干细胞产品申报和标准化的治疗方案，这是干细胞技术从基础研究到临床应用的重要一步。
当前，我国干细胞产品申报已经进入到了新的发展阶段。国家受理干细胞治疗产品申请的速度比想象的要快。2018年，5个间充质干细胞治疗产品的获得受理。2019年1月，干细胞新药临床试验申请就获得了批准，这是干细胞药物从实验室走向临床应用的实质性进展。在“干细胞及转化研究”重点专项的支持和推动下，我国干细胞产品研制以及标准化产品申报将有更多的成果展现。


展望

干细胞科技已经被列为我国战略性、前瞻性重大科学问题。正如原同济大学校长、中科院院士裴钢所述，“干细胞，你不做就落后”。最近几年，国家以及地方政府频发政策以支持干细胞的研究及转化，在政策红利下，国内符合条件的干细胞项目有望更快地发展和转化。如今，大量新出台政策明确支持符合条件的社会力量或制备机构（企业）加入到干细胞行业发展中来。通过凝聚企业的创新力量，未来会有更多的干细胞产品注册申报，甚至获批上市。